Az új genetikai kezelés 2 leukémiában szenvedő csecsemőt gyógyított meg

A rákkezelés innovatív módja a közelmúltban két leukémiában szenvedő csecsemő életét mentette meg. A gyermekeket, akiknél diagnosztizálhatatlanul leukémiát alakítottak ki, géntechnológiával módosított immunsejt-alkalmazásokon végezték, és egyéves kezelés után kivezettek és gyógyultak.

Ezt az új kezelést a francia biotechnológiai cég, a Cellectis fejlesztette ki, és először a nagy-britanniai Great Ormond Street Kórházban alkalmazták 2015-ben.

A két csecsemő kiszerelése után az orvosok információt adtak róla. A Reuters hírügynökség által közzétett információk szerint a két gyermek 18 és 12 hónappal a kezelés megkezdése után nyerte meg a betegség elleni küzdelmet.

A Londoni Kórház immunológusa, Waseem Qasim szerint a csecsemők két esete bizonyítja, hogy a sejtmódosítási módszer valóban működik, annak ellenére, hogy a kezelés alatt álló betegeknek a kezelés után állandó és hosszú távú monitorozásra van szükségük.

"Bár mindkét beteg otthon otthon van, és jól működik, ezeket az eredményeket óvatosan kell kezelni, mivel még nem tudjuk, hogy a technika sikeres lesz-e több beteg kezelésében" - mondta a szakértő.

remény

A kezelés első szakaszát UCART19 néven ismerték, és már alkalmazták mind gyermek-, mind felnőtt betegekre. A folyamat az immunsejtek egy csoportjának genetikai megváltoztatása annak érdekében, hogy hatékonyan legyőzzék a rákot.

Ezen a módszeren kívül az a szándék, hogy ezeket a módosított immunsejteket idővel kinyerjék egészséges donoroktól, ami az ilyen típusú terápiát általánosságban életképessé teszi, beleértve a gazdasági szempontból is.

Ezt az adományozási technikát még nem alkalmazzák, mivel viseli a graft versus host betegség kockázatát, amikor a beteg testje elutasítja az adományozott sejteket.

Ez történt az egyik áttételi pácienssel. Fejlett graft versus host betegségben szenvedett, más kezeléseknek vetették alá, és a probléma megoldódott, amikor csontvelő-transzplantációt kapott.

Noha az eredmények nem teljesen meggyőzőek és a technikát nem lehet világszerte alkalmazni, ez a fajta előrelépés a tudományos felfedezések szempontjából nagyon pozitív, mivel új kutatási és kezelési lehetőségeket nyit meg.